進行型滲出型加齢黄斑変性に対するAAV2-sFLT01硝子体注射:第1相安全性試験

📚 掲載誌:Lancet | 掲載日:2017-07-01 | DOI:10.1016/S0140-6736(17)30979-0

📄 原題:Intravitreous injection of AAV2-sFLT01 in patients with advanced neovascular age-related macular degeneration: a phase 1, open-label trial.

🔗 PubMed:PMID: 28526489

【背景】

滲出型加齢黄斑変性では、VEGF阻害薬の長期硝子体注射が中心視力維持に寄与する。本研究は、VEGF中和タンパク質sFLT01を発現するAAV2ベクターを単回硝子体注射した際の安全性と忍容性を評価した。

【結果】

19例全例が52週間の試験を完遂。最大用量群(2 × 10^10 vg)の2例で発熱と眼内炎症を認めたが、局所ステロイドで改善。最大用量群の10例中5例で房水中のsFLT01濃度が26週までに平均73.7 ng/mLに達し、52週で平均53.2 ng/mLに減少した。

【臨床へのインパクト】

進行型滲出型加齢黄斑変性に対するAAV2-sFLT01の単回硝子体注射は、全用量で安全かつ良好な忍容性を示唆する。VEGF阻害薬の頻回注射から、遺伝子治療による長期的なVEGF抑制へと治療戦略が変化する可能性があり、今後の大規模試験の進展が注目される。

本記事は AI(Gemini)が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。

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