神経線維腫症1型叢状神経線維腫に対するセレメチニブ、小児で長期投与可能

【背景】

神経線維腫症1型（NF1）に伴う手術不能な叢状神経線維腫は、RAS-MAPK経路の活性化が特徴で、有効な薬物療法が不足していた。本研究は、経口MEK1/2阻害薬セレメチニブの安全性と有効性を小児で評価した。

【結果】

24人の小児（中央値10.9歳）がセレメチニブを投与され、中央値30サイクル（6～56）の長期投与が可能だった。最大耐用量は25mg/m²。71%（17/24人）で腫瘍体積が20%以上減少する部分奏効が確認され、病勢進行は認められなかった。

【臨床へのインパクト】

NF1に伴う手術不能な叢状神経線維腫の小児患者に対し、セレメチニブの長期投与が良好な忍容性を示し、腫瘍縮小効果が期待できる。本結果は、NF1関連叢状神経線維腫に対する新たな治療選択肢として、今後の臨床試験や承認に向けた重要なデータとなる可能性がある。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。