極めて大きな治療効果を示す初期RCT、その後の大規模試験で再現性や実用性は乏しい

【背景】

ランダム化比較試験（RCT）で極めて大きな治療効果（VLE; 相対リスク≤0.2または≥5）が認められた場合、それ以上の追加試験は不要という経験的マーカーになり得るか、その妥当性が不明であった。

【結果】

VLEを示した初期RCTの後に大規模RCTが実施されたケースは全体の0.05%と極めて稀であった。44例中43例で大規模RCTでは効果が弱まり、19例（43%, 95%CI 29-58%）では統計的有意な効果が認められなかった。

【臨床へのインパクト】

初期RCTで非常に大きな治療効果が示されても、その後の大規模試験で効果が再現されない、または実用的なものでない可能性が高い。特に小規模な研究でVLEが報告された場合、その解釈には慎重を要し、直ちに臨床実践に導入することは推奨されない。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。