全身性アミロイドーシス治療は劇的に進歩、早期診断と迅速な治療開始が重要

【背景】

かつては致死率が高く治療法がなかった全身性アミロイドーシスは、分子メカニズムの解明により治療可能になった。本総説は、トランスサイレチン型（ATTR）および軽鎖型（AL）アミロイドーシスの治療進歩と将来展望を概説する。

【結果】

ATTRアミロイドーシスでは2018年以降に6つの新規治療薬が承認された。ALアミロイドーシスではダラツムマブ、シクロホスファミド、ボルテゾミブ、デキサメタゾン併用療法が2021年に承認され、再発例では二重特異性T細胞誘導抗体など高有効性免疫療法が臨床試験で前例のない有効性を示した。

【臨床へのインパクト】

全身性アミロイドーシスを疑う臨床症状があれば、迅速な組織診断と適切なタンパク質タイピング、そして速やかな治療開始が求められる。新規治療薬や高有効性免疫療法の登場により、診断から治療までのフローが劇的に変化し、患者の予後改善に大きく貢献すると考えられる。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。