全身性アミロイドーシスの治療は劇的に進歩、早期診断と迅速な治療開始が重要

【背景】

全身性アミロイドーシスはかつて治療法がなく予後不良な疾患であったが、分子メカニズムの解明が進み、近年治療選択肢が大幅に増加している。本レビューは、この急速な治療進歩を背景に、疫学、病態生理、診断、そして承認済みおよび開発中の治療法に焦点を当て、将来の方向性と課題を概説する。

【結果】

全身性アミロイドーシスは現在、非常に治療可能である。トランスサイレチン型（ATTR）アミロイドーシスでは2018年以降6つの新規治療薬が承認された。軽鎖型（AL）アミロイドーシスでは、ダラツムマブ、シクロホスファミド、ボルテゾミブ、デキサメタゾン併用療法が2021年に承認され、再発ALアミロイドーシス患者を対象とした二重特異性T細胞誘導抗体などの免疫療法は前例のない有効性を示している。

【臨床へのインパクト】

示唆的な臨床像を呈する患者では、全身性アミロイドーシスを早期に疑い、迅速な組織診断と適切な蛋白型同定、そして速やかな治療開始が強く推奨される。これにより、日本の臨床現場において、これまで見過ごされがちであったアミロイドーシス患者の予後が大幅に改善する可能性がある。新規治療薬の導入と早期診断への意識向上が、診療フローに大きな影響を与えるだろう。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。