デュシェンヌ型筋ジストロフィー進行期に心臓由来細胞療法が上肢機能低下を抑制

【背景】

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は進行性の筋力低下と心筋症により早期死亡に至るX連鎖性遺伝性疾患です。心臓由来細胞療法であるデラミオセルは、これまでの臨床試験で心臓および骨格筋機能の改善が示されており、進行期のDMD患者における有効性と安全性が検討されました。

【結果】

106名のDMD患者がデラミオセル群（54名）とプラセボ群（52名）に無作為に割り付けられました。主要評価項目である上肢機能評価（PUL2.0）のベースラインからの変化率は、12ヶ月時点でデラミオセル群がプラセボ群と比較して4.55%（95% CI 0.47-8.63; p=0.029）有意に改善しました。安全性プロファイルは両群で類似していました。

【臨床へのインパクト】

この結果は、進行期のDMD患者においてデラミオセルが骨格筋機能の維持に寄与し、疾患の進行を安全に遅らせる可能性を示唆します。3ヶ月に1回の外来点滴という簡便な投与レジメンであり、遺伝子変異のタイプに依存しない治療として、DMDの新たな治療選択肢となることが期待されます。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。