ATTRアミロイドーシス心筋症におけるエプロンターセン、心血管イベント抑制効果は認めず

【背景】

トランスサイレチン型アミロイドーシス心筋症（ATTR-CM）は進行性で生命を脅かす疾患です。肝臓でのトランスサイレチン（TTR）産生を抑制するアンチセンスオリゴヌクレオチド製剤エプロンターセンのATTR-CMに対する効果は不明でした。

【結果】

ATTR-CM患者1432名を対象としたプラセボ対照二重盲検試験で、エプロンターセン群とプラセボ群で主要複合エンドポイント（心血管死および心血管イベント再発）の発生率に有意差はありませんでした（rate ratio 0.89; 95% CI, 0.73 to 1.09; P=0.28）。

【臨床へのインパクト】

本研究結果は、ATTR-CM患者に対するエプロンターセンが、心血管死や心血管イベント再発の抑制においてプラセボを上回る効果を示さなかったことを意味します。このことから、ATTR-CMの治療戦略において、エプロンターセンの役割について再評価が必要となる可能性があります。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。