自己免疫性肺胞蛋白症に吸入モルグラモスチム、肺ガス交換能を改善、第3相試験

【背景】

自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）は、GM-CSFに対する自己抗体によりサーファクタントが蓄積し、低酸素血症を来す希少疾患である。吸入GM-CSF製剤モルグラモスチムの有効性と安全性は十分に確立されていなかった。

【結果】

24週時点のDLCO変化量は、モルグラモスチム群で9.8%（95%CI 7.3-12.3）、プラセボ群で3.8%（95%CI 1.4-6.3）と、モルグラモスチム群で有意な改善を認めた（治療差6.0%、95%CI 2.5-9.4、p<0.001）。SGRQ-Tスコアも24週で有意に改善した。

【臨床へのインパクト】

aPAP患者に対する吸入モルグラモスチムは、プラセボと比較して肺ガス交換能を有意に改善することが示された。既存の治療法が限られるaPAPにおいて、新たな治療選択肢となる可能性があり、今後の診療ガイドラインや治療アルゴリズムに影響を与える可能性がある。安全性プロファイルも良好であった。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。