重症血友病Aに対する週1回製剤エファネソクトコグ アルファの費用対効果は現状の価格では低い

【背景】

重症血友病Aの予防目標は、出血・疼痛・関節症・治療負担からの解放である。超長時間作用型第VIII因子製剤エファネソクトコグ アルファは週1回投与で、標準治療の第VIII因子製剤と比較し年間出血率を77%改善する。本研究は米国における費用対効果を評価した。

【結果】

エファネソクトコグ アルファは標準治療と比較し、割引後生涯QALYが19.7対14.6、費用が2210万ドル対1120万ドルで、ICERは1QALYあたり213万ドルだった。分布費用対効果分析における閾値衡平性重みは6.9であり、一般的に使用される米国の衡平性基準を超過した。

【臨床へのインパクト】

エファネソクトコグ アルファは、現在の価格と衡平性重み閾値では、米国において従来の費用対効果分析でも分布費用対効果分析でも費用対効果が高いとは言えない。価格が現在の53%未満であれば従来の費用対効果が、59%未満であれば分布費用対効果が改善されるとされた。日本でも同様の費用対効果が懸念され、導入には慎重な検討が求められる。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。