iPS細胞由来角膜上皮シート移植、角膜上皮幹細胞疲弊症の初のヒト臨床試験で安全性と有効性を示す

【背景】

角膜上皮幹細胞疲弊症（LSCD）は角膜輪部に存在する幹細胞の消失により重篤な視力障害を引き起こし、その治療は困難であった。本研究は、iPS細胞由来の角膜上皮細胞シート（iCEPS）を用いたLSCD治療の安全性と有効性を世界で初めて評価した。

【結果】

4名のLSCD患者を対象とした単群非盲検試験において、52週間の追跡期間中に26件の有害事象（軽度18件、中等度1件、非眼科的軽度7件）が発生したが、腫瘍形成や臨床的拒絶反応などの重篤な有害事象は2年間で認められなかった。52週時点で全症例で病期改善、矯正遠見視力向上、角膜混濁減少が確認された。

【臨床へのインパクト】

iPS細胞由来の角膜上皮シート移植は、LSCDに対する新たな治療選択肢として期待される。本研究で安全性が確認され、有効性も示唆されたことから、今後の大規模臨床試験でさらなる有効性が検証されれば、難治性LSCD患者の視力予後改善に大きく貢献する可能性がある。特に、免疫抑制剤の有無での比較から、治療プロトコルの最適化にも繋がるだろう。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。