混合型高脂血症に対するANGPTL3標的RNAi治療薬zodasiran、トリグリセリドを有意に減少

📚 掲載誌:N Engl J Med | 掲載日:2024-09-12 | DOI:10.1056/NEJMoa2404147

📄 原題:Zodasiran, an RNAi Therapeutic Targeting ANGPTL3, for Mixed Hyperlipidemia.

🔗 PubMed:PMID: 38809174

【背景】

ANGPTL3は脂質代謝を阻害し、その機能喪失変異者は心血管疾患リスクが低いことが知られています。既存治療で管理困難な混合型高脂血症に対し、肝臓のANGPTL3発現を標的とするRNAi治療薬zodasiranの有効性と安全性を検証しました。

【結果】

混合型高脂血症患者204名を対象としたプラセボ対照二重盲検試験で、zodasiranは24週時点でトリグリセリド値をプラセボと比較して50mg群で-51%、100mg群で-57%、200mg群で-63%と用量依存的に有意に減少させました(全比較でP<0.001)。非HDLコレステロール、アポリポ蛋白B、LDLコレステロールも有意に減少しました。

【臨床へのインパクト】

既存治療でトリグリセリド高値が持続する混合型高脂血症患者にとって、zodasiranは新たな治療選択肢となる可能性があります。特に、ANGPTL3機能喪失変異者の心血管疾患リスク低下が示唆されていることから、長期的な心血管イベント抑制効果が期待されます。糖尿病患者でのHbA1c一時的上昇の報告があり、今後の安全性プロファイルの検討が重要です。

本記事は AI(Gemini)が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。

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