遺伝性血管性浮腫に対する新規アンチセンス薬ドニダロルセン、発作頻度を大幅抑制

【背景】

遺伝性血管性浮腫（HAE）はカリクレイン-キニン系の異常により生命を脅かす浮腫発作を繰り返す稀な疾患です。長期予防が重要ですが、新規治療薬としてプレカリクレイン発現を特異的に抑制するアンチセンスオリゴヌクレオチド、ドニダロルセンが注目されています。

【結果】

HAE患者90名を対象としたP3試験の結果、ドニダロルセン4週毎投与群ではプラセボ群と比較し、発作頻度が81%（95% CI, 65-89）有意に低下しました（P<0.001）。8週毎投与群でも55%（95% CI, 22-74）の低下を認め（P=0.004）、QOLも改善。主な有害事象は注射部位紅斑、頭痛、鼻咽頭炎で、98%が軽度〜中等度でした。

【臨床へのインパクト】

ドニダロルセンはHAE発作の予防において高い有効性と良好な安全性プロファイルを示しました。既存治療でコントロールが不十分な患者や、より簡便な投与法を求める患者にとって、新たな選択肢となる可能性があり、今後のHAE診療ガイドラインにも影響を与えることが期待されます。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。