先天性TTP予防に遺伝子組換えADAMTS13が有効、標準治療よりTTPイベント減少

【背景】

先天性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）はADAMTS13の重度な遺伝性欠損による。遺伝子組換えADAMTS13（rADAMTS13）と標準治療（血漿由来製剤）の、予防またはオンデマンド治療としての有効性と安全性は不明だった。

【結果】

rADAMTS13予防群では急性TTPイベントは発生せず、標準治療予防群では1例発生した（平均年間イベント発生率0.05）。血小板減少はrADAMTS13群で年間発生率0.74、標準治療群で1.73だった。rADAMTS13投与後のADAMTS13活性は平均101%に達し、標準治療後の19%と比較して有意に高かった。

【臨床へのインパクト】

先天性TTP患者に対するrADAMTS13の予防投与は、ADAMTS13活性を正常レベルまで回復させ、急性TTPイベントおよびその症状の発現を抑制する可能性が示唆された。標準治療と比較して、有害事象による治療中断・中止がなかったことも注目される。本結果は、先天性TTPの予防治療におけるrADAMTS13の新たな選択肢となり、患者のQOL向上に寄与する可能性がある。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。