CHAPLE病に補体阻害薬ポゼリマブ、全例で血清アルブミン正常化、臨床症状も改善

【背景】

CHAPLE病はCD55欠損による補体過剰活性化で腸管リンパ管障害、蛋白漏出性腸症を来す超希少疾患。根治療法がない中、補体C5阻害薬ポゼリマブの有効性と安全性が検討された。

【結果】

CHAPLE病患者10例を対象とした結果、ポゼリマブ投与後24週で全例（100%）に血清アルブミン正常化と臨床症状の改善が認められた。全補体活性も完全に抑制された。有害事象は9例に発生し、2例が重篤、1例でポゼリマブ関連と判断された。

【臨床へのインパクト】

ポゼリマブはCHAPLE病の病態である補体過剰活性化を抑制し、臨床症状と検査所見を改善する唯一の承認薬である。原因不明の蛋白漏出性腸症患者ではCD55欠損の検査を検討し、CHAPLE病と診断された場合は早期にポゼリマブ治療を考慮すべきである。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。