レポジシラン、高Lp(a)血症成人で単回投与によりLp(a)を長期にわたり用量依存的に低下

【背景】

動脈硬化性疾患や大動脈弁狭窄症のリスク因子としてLp(a)が注目されるが、承認された薬物療法はない。本研究は、Lp(a)産生に必要なアポ蛋白(a)の肝臓での合成を標的とするsiRNA、レポジシランの安全性、忍容性、薬物動態、およびLp(a)濃度への影響を評価した。

【結果】

高Lp(a)血症の成人48名を対象とした単回用量漸増試験で、レポジシランは忍容性が高く、用量依存的なLp(a)低下を認めた。最高用量608mg群では、投与337日後もLp(a)濃度の中央値はベースラインから-94%（IQR -94%〜-85%）の低下を示した。

【臨床へのインパクト】

本研究は、Lp(a)を標的とした初の薬物療法となる可能性を秘めるレポジシランの良好な初期結果を示した。高Lp(a)血症患者における動脈硬化性疾患や大動脈弁狭窄症の予防・治療に新たな選択肢をもたらす可能性があり、今後の大規模臨床試験の結果次第では、Lp(a)測定の重要性がさらに高まり、診療ガイドラインに大きな影響を与える可能性がある。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。