塩基編集CAR7 T細胞が再発T細胞性ALLに奏効、新たな免疫療法として期待

【背景】

従来のCAR T細胞療法はDNA切断を伴い、染色体異常のリスクがあった。DNA切断を起こさずに遺伝子を不活性化できる塩基編集技術を用い、再発小児T細胞性白血病に対する治療法としてその安全性と有効性が検討された。

【結果】

再発T細胞性ALLの13歳女児に塩基編集CAR7 T細胞を単回投与後、28日以内に分子学的寛解を達成。その後、同種幹細胞移植を受け、免疫再構築と白血病寛解が継続した。他の2患者でも強力な活性が認められ、1例は真菌感染で死亡したが、もう1例は寛解中に同種幹細胞移植を受けた。

【臨床へのインパクト】

塩基編集CAR7 T細胞は、再発T細胞性ALLに対し、DNA切断を伴わない遺伝子編集による新たな治療選択肢となる可能性を示唆する。同種移植後の再発例や標準治療抵抗例において、ブリッジングや単独療法としての応用が期待される。サイトカイン放出症候群や日和見感染などの免疫療法関連合併症のリスク管理が重要となる。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。