BRAF-MEK阻害薬、未治療の乳頭型頭蓋咽頭腫に9割超の奏効、腫瘍縮小効果も顕著
【背景】
頭蓋咽頭腫は視力障害や内分泌機能不全など深刻な合併症を伴うが、手術や放射線治療はこれら合併症を悪化させうる。乳頭型頭蓋咽頭腫の90%超にBRAF V600E変異が認められるが、未治療患者におけるBRAF-MEK阻害薬の安全性と有効性データは不足していた。
【結果】
BRAF変異陽性の乳頭型頭蓋咽頭腫患者16例中15例（94%; 95%CI, 70-100）が、BRAF-MEK阻害薬（ベムラフェニブ-コビメチニブ）により4ヶ月時点で部分奏効以上を達成した。腫瘍体積の中央値は91%（範囲, 68-99）減少した。12ヶ月時点の無増悪生存率は87%（95%CI, 57-98）だった。
【臨床へのインパクト】
未治療のBRAF変異陽性乳頭型頭蓋咽頭腫に対し、BRAF-MEK阻害薬が極めて高い奏効割合と腫瘍縮小効果を示した。これまで治療選択肢が限られ、重篤な合併症を伴う治療が主流であった本疾患において、分子標的薬が新たな治療選択肢となる可能性を示唆する。今後は、BRAF変異検査が診断フローに組み込まれ、治療方針決定に影響を与える可能性がある。
本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。
