血友病A/Bインヒビター保有者へのフィツシラン皮下注、出血を9割減

【背景】

血友病AまたはBでインヒビターを保有する患者は、止血管理が困難で出血リスクが高い。抗トロンビンを標的とする皮下投与のRNA治療薬フィツシランが、インヒビターの有無にかかわらず止血バランスを再構築する可能性があり、その有効性と安全性が評価された。

【結果】

フィツシラン予防投与群の年間出血率は1.7（95%CI 1.0-2.7）で、バイパス製剤オンデマンド群の18.1（10.6-30.8）と比較して有意に低かった。フィツシラン群で年間出血率が90.8%（95%CI 80.8-95.6）減少した（p<0.0001）。フィツシラン群の66%が治療を要する出血ゼロであった。

【臨床へのインパクト】

血友病AまたはBでインヒビターを保有する患者に対し、フィツシランの月1回皮下投与が年間出血率を大幅に減少させ、約3分の2の患者で出血がゼロになることが示された。本治療薬は、従来のバイパス製剤オンデマンド療法と比較して止血効果が高く、日本の血友病診療における新たな選択肢として、患者のQOL向上に貢献する可能性がある。肝機能障害や血栓塞栓症の副作用に注意が必要である。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。