GD2-CART01、再発・難治性高リスク神経芽腫に有望なCAR-T細胞療法

【背景】

高リスク神経芽腫は治療が困難な疾患であり、再発・難治例に対する新たな治療選択肢が求められています。腫瘍細胞に発現するGD2を標的としたCAR-T細胞療法が、治療選択肢となる可能性が示唆されていました。

【結果】

27名の高リスク神経芽腫患者にGD2-CART01を投与し、GD2-CART01の製造失敗はありませんでした。全体の奏効率は63%（完全奏効9例、部分奏効8例）でした。推奨用量群における3年全生存率は60%、無イベント生存率は36%でした。

【臨床へのインパクト】

GD2-CART01は再発・難治性高リスク神経芽腫に対し、忍容性があり有効性を示す可能性が示されました。本治療はサイトカイン放出症候群を74%に認めましたが、自殺遺伝子活性化により副作用の制御が可能でした。これにより、将来的に神経芽腫の治療選択肢が広がり、特に難治例の予後改善に貢献する可能性があります。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。