APOL1遺伝子変異関連腎症に対する新規薬イナキサプリン、蛋白尿を半減
【背景】
APOL1遺伝子の毒性獲得機能変異を持つ患者は、急速進行性の蛋白尿性腎症リスクが高い。しかし、この遺伝子変異に起因する蛋白尿性腎症に対する特異的な治療法はこれまで存在せず、新たな治療選択肢が求められていた。
【結果】
前臨床試験でイナキサプリンはAPOL1チャネル機能を抑制し、マウスモデルで蛋白尿を減少させた。第2a相臨床試験では、APOL1変異を2つ持つ巣状分節性糸球体硬化症患者13名において、13週時点の尿蛋白/クレアチニン比がベースラインから平均-47.6%（95%CI: -60.0～-31.3）減少した。有害事象は軽度から中等度であった。
【臨床へのインパクト】
APOL1遺伝子変異関連腎症は、これまで原因療法が存在しなかった難治性の疾患である。イナキサプリンがAPOL1チャネル機能を標的とし、蛋白尿を大幅に減少させたことは画期的である。将来的に本剤が承認されれば、APOL1遺伝子変異を持つ蛋白尿性腎症患者に対する初の遺伝子標的治療薬となり、腎機能予後の改善に大きく貢献する可能性がある。
本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。
