嚢胞性線維症におけるCFTR機能評価：炭酸水素ナトリウム負荷後の尿中重炭酸排泄が疾患重症度と治療効果を反映する可能性
【背景】
嚢胞性線維症（CF）では、腎臓での塩基排泄障害が知られています。そこで、経口炭酸水素ナトリウム負荷後の尿中重炭酸排泄が、CFTR機能の生体内バイオマーカーとなる可能性を探る目的で本研究が実施されました。
【結果】
ベースラインでは、尿中重炭酸排泄はCFの重症度と関連し、残存機能変異を持つ患者で高く、良好な肺機能、膵臓機能、慢性緑膿菌感染リスクの低さと関連しました。エレクサカフトール/テザカフトール/イバカフトール治療により、重炭酸排泄は3.9 mmol/3時間（95% CI, 1.6 to 6.1 mmol/3時間）増加し、健常対照者の約70%に達しました。
【臨床へのインパクト】
この研究は、経口炭酸水素ナトリウム負荷後の尿中重炭酸排泄が、CFTR機能の簡便で安全な定量的評価法となり、CFTRモジュレーター治療の効果判定に利用できる可能性を示唆しています。将来的には、腎臓のCFTR機能改善度を客観的に評価し、電解質異常や代謝性アルカローシスのリスク管理、治療効果のモニタリングに役立つ可能性があります。
本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。
