デュシェンヌ型筋ジストロフィー男児、ステロイド投与法を比較、間欠投与より連日投与が有効

【背景】

デュシェンヌ型筋ジストロフィー男児において、ステロイドは筋力と機能の改善に寄与するが、最適な投与レジメンや用量については不明な点が多かった。本研究は、最も頻繁に処方される3つのステロイド投与レジメンの有効性と有害事象を比較した。

【結果】

3年間の追跡で、連日プレドニゾンまたは連日デフラザコートは、間欠プレドニゾンと比較して、複合主要アウトカムを有意に改善した。特に、床からの立ち上がり速度が、連日プレドニゾンで0.06 rise/s (98.3% CI, 0.03-0.08 rise/s)、連日デフラザコートで0.06 rise/s (98.3% CI, 0.03-0.09 rise/s)改善した。連日投与群間には有意差はなかった。

【臨床へのインパクト】

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療開始時において、本研究で検討された10日間オン/10日間オフの間欠プレドニゾンよりも、連日プレドニゾンまたは連日デフラザコートの投与が推奨される。日本の臨床現場では、初期治療におけるステロイド投与法選択の根拠となり、連日投与が標準的な治療選択肢として確立される可能性がある。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。