慢性ITPに対する経口BTK阻害薬リルザブルチニブの第1/2相試験：迅速かつ持続的な血小板増加効果と良好な安全性プロファイル

【背景】

免疫性血小板減少症（ITP）は血小板減少による出血リスクが問題となる。既存治療で効果不十分なITP患者に対し、マクロファージによる血小板破壊抑制と自己抗体産生抑制の二重機序を持つ経口BTK阻害薬リルザブルチニブの有効性と安全性を検討した。

【結果】

治療歴のあるITP患者60人が登録され、中央値167.5日の治療で、全患者の40%（24/60人）が主要評価項目である血小板反応を達成した。最高用量群（400mg 1日2回）では40%（18/45人）が反応。血小板50×10^3/μL以上への到達までの中央値は11.5日と迅速だった。治療関連有害事象はすべてグレード1または2で一過性であり、重篤な出血や血栓イベントは認められなかった。

【臨床へのインパクト】

既存治療で効果不十分な慢性ITP患者に対し、経口BTK阻害薬リルザブルチニブは迅速かつ持続的な血小板増加効果を示し、忍容性も良好であった。特に最高用量400mg 1日2回で良好な結果が得られており、今後の大規模試験で有効性が確認されれば、新たな経口治療選択肢として、患者のQOL向上に貢献する可能性がある。現行の治療ガイドラインに新たな選択肢が加わる可能性を示唆する。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。