早期乳がん術前治療における病理学的完全奏効は疾患無増悪生存期間および全生存期間の代替エンドポイントにならない
【背景】
早期乳がんの術前治療臨床試験では、病理学的完全奏効（pCR）が疾患無増悪生存期間（DFS）や全生存期間（OS）の代替エンドポイントとして用いられてきた。しかし、pCRが本当にこれらの長期アウトカムを予測するのか、その妥当性は明確ではなかったため、本研究ではその関連性を評価した。
【結果】
54のランダム化比較試験、計32,611例の患者を解析した結果、pCRの相対リスクとDFSのハザード比の関連は弱く（R2=0.14, 95%CI 0.00-0.29）、OSのハザード比との関連も同様に弱かった（R2=0.08, 95%CI 0.00-0.22）。治療法や疾患の生物学的特徴に関わらず、この関連性の弱さは一貫していた。
【臨床へのインパクト】
本研究の結果は、早期乳がんの術前治療における規制当局向けの臨床試験において、pCRを主要エンドポイントとして使用すべきではないことを示唆している。pCRの改善が必ずしも長期的なDFSやOSの改善に直結しないため、新薬や治療法の有効性を評価する際には、DFSやOS自体を直接評価する必要がある。これにより、今後の臨床試験のデザインや承認プロセスに影響を与える可能性がある。
本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。
