HIVと白血病患者へのCRISPR遺伝子編集幹細胞移植、安全性と有効性を初の臨床試験で評価

【背景】

CRISPRを用いたゲノム編集のヒト遺伝子治療における安全性は不明でした。HIV治療標的としてCCR5は有望ですが、その効果は絶対的ではありません。本研究は、HIVと白血病を併発した患者に対し、CRISPRでCCR5を破壊した造血幹細胞移植の安全性と有効性を評価しました。

【結果】

急性リンパ性白血病は完全寛解し、ドナー細胞は19か月以上生着、遺伝子編集関連の有害事象はありませんでした。抗レトロウイルス療法中断中にCCR5欠損CD4+細胞の割合はわずかに増加しました。しかし、リンパ球におけるCCR5破壊率は約5%に留まり、さらなる研究が必要です。

【臨床へのインパクト】

本研究は、CRISPR遺伝子編集造血幹細胞移植のヒトにおける安全性を初めて示し、長期生着を確認しました。HIV治療におけるCCR5標的化アプローチの実現可能性を示唆する一方で、遺伝子破壊率の低さが課題です。将来的にHIV根治を目指す新たな治療戦略として、遺伝子編集効率の改善や標的細胞の選定に関する研究が進む可能性があります。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。