X染色体連鎖性低リン血症患児、ブロスマブは従来治療より骨軟化症改善

【背景】

X染色体連鎖性低リン血症（XLH）患児は、FGF23高値、低リン血症、くる病、成長障害を呈する。経口リン製剤と活性型ビタミンDによる従来治療を受けているXLH患児において、FGF23に対するヒト型モノクローナル抗体であるブロスマブへの切り替えが、従来治療の継続と比較して有効性と安全性がどう異なるか検討された。

【結果】

40週時点のくる病重症度（Radiographic Global Impression of Change global score）は、ブロスマブ群で有意に大きく改善した（最小二乗平均 +1.9 vs 従来治療群 +0.8、差 1.1、95%CI 0.8-1.5、p<0.0001）。治療関連有害事象はブロスマブ群で高頻度だったが、重篤な有害事象は両群ともに治療との関連なしと判断され、解決した。

【臨床へのインパクト】

XLH患児においてブロスマブは、くる病の重症度、成長、生化学的検査値において、従来治療よりも有意な改善を示した。この結果は、XLH患児の治療選択肢としてブロスマブが有効である可能性を示唆し、今後の診療ガイドラインや治療方針に影響を与える可能性がある。特に、くる病の進行や成長障害が顕著な患児において、ブロスマブへの切り替えが検討される契機となるだろう。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。