進行性全身性肥満細胞症に対し多標的阻害薬ミドスタウリンが有効性を示す

【背景】

進行性全身性肥満細胞症は稀な血液悪性腫瘍で予後不良かつ有効な治療選択肢が不足している。KIT D816V変異を阻害する多標的キナーゼ阻害薬ミドスタウリンの有効性と安全性が検討された。

【結果】

肥満細胞症関連臓器障害を有する89例中、全奏効率は60%（95%CI, 49～70）であった。主要奏効は45%に認められ、骨髄肥満細胞浸潤は中央値で-59%、血清トリプターゼ値は中央値で-58%減少した。全生存期間中央値は28.7ヶ月、無増悪生存期間中央値は14.1ヶ月だった。

【臨床へのインパクト】

進行性全身性肥満細胞症は既存治療が限られるため、ミドスタウリンは新たな治療選択肢として期待される。特に予後不良な肥満細胞白血病においても有効性が示唆されており、これらの患者の治療戦略に影響を与える可能性がある。副作用として消化器症状や血球減少が認められたため、投与中のモニタリングが重要となる。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。