血友病A/Bに対するRNAi療法フィツシラン、抗凝固因子アンチトロンビンを抑制し凝固能を改善

【背景】

血友病治療は頻回な因子製剤静注を要し、負担が大きい上、凝固保護が不十分な場合やインヒビター発生のリスクがある。これら課題を克服するため、アンチトロンビンを標的とするRNAi療法フィツシランが開発中であり、その薬物動態、薬力学、安全性が検討された。

【結果】

健常者4名とインヒビター陰性の血友病A/B患者25名にフィツシランを投与した。血栓塞栓イベントは認められず、最も一般的な有害事象は軽度な注射部位反応であった。月1回投与レジメンでは、アンチトロンビンがベースラインから平均70〜89%の用量依存的な減少を示した。アンチトロンビンが75%以上減少した患者では、健常者と同程度のピークトロンビン値が得られた。

【臨床へのインパクト】

フィツシランの月1回皮下投与により、アンチトロンビン値が用量依存的に低下し、トロンビン産生が増加することが示された。これにより、頻回な静脈注射の負担が軽減され、出血リスクの低減が期待される。特にインヒビター陰性の血友病患者において、新たな治療選択肢となる可能性があり、今後の大規模臨床試験の結果が注目される。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。