強皮症に対する骨髄破壊的自家造血幹細胞移植、シクロホスファミドより長期予後改善

【背景】

びまん性皮膚硬化型全身性硬化症（強皮症）は既存治療では予後不良なことが多い。本研究は、強皮症患者を対象に、骨髄破壊的CD34陽性選択自家造血幹細胞移植とシクロホスファミド12ヶ月投与の有効性を比較した。

【結果】

54ヶ月時点のグローバル複合スコアは移植群の優位性を示し（ペアワイズ比較の67%が移植群、33%がシクロホスファミド群に有利、P=0.01）、イベントフリー生存率も移植群79%に対しシクロホスファミド群50%と有意に高かった（P=0.02）。72ヶ月時点の全生存率は移植群86%、シクロホスファミド群51%であった（P=0.02）。

【臨床へのインパクト】

重症強皮症に対し、骨髄破壊的自家造血幹細胞移植はシクロホスファミドよりもイベントフリー生存率および全生存率の長期的な改善をもたらすことが示された。移植関連死亡のリスクは伴うものの、従来の非骨髄破壊的移植と比較して治療関連死亡率やDMARDs使用率が低いことから、治療選択肢の一つとして検討される可能性がある。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。