再発・難治性B細胞ALLの小児・若年成人におけるCAR-T細胞療法ティサゲンレクルーセル：国際共同第2相試験

【背景】

再発・難治性B細胞急性リンパ性白血病（ALL）の小児・若年成人に対する既存治療は限られている。先行研究でCAR-T細胞療法ティサゲンレクルーセルは高い寛解率を示し、重篤だが可逆的な毒性が報告されており、その有効性と安全性を大規模な国際共同試験で検証する必要があった。

【結果】

75名の患者で有効性を評価した結果、3ヶ月以内の全奏効率は81%であった。奏効した全患者で微小残存病変は陰性だった。6ヶ月時点でのイベントフリー生存率は73%（95%CI, 60-82）、全生存率は90%（95%CI, 81-95）であった。12ヶ月時点ではイベントフリー生存率50%（95%CI, 35-64）、全生存率76%（95%CI, 63-86）だった。

【臨床へのインパクト】

再発・難治性B細胞ALLの小児・若年成人において、ティサゲンレクルーセル単回投与が持続的な寛解と長期的なCAR-T細胞の生着をもたらすことが示された。サイトカイン放出症候群や神経イベントといった高グレードの毒性は一過性であり、適切な管理で対応可能であることが示唆されたため、本治療が難治性ALL患者の新たな治療選択肢となる可能性が高い。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。