CLN2病に対する脳室内セルリポナーゼアルファ、運動・言語機能低下を抑制

【背景】

小児の進行性認知症を来す稀なライソゾーム病であるCLN2病に対し、酵素補充療法セルリポナーゼアルファが開発された。本研究は、CLN2病患児における脳室内投与の効果を評価した。

【結果】

治療群23例において、運動・言語スコアの2点低下までの期間中央値は未到達であった一方、歴史的対照群42例では345日であった。48週あたりの運動・言語スコア低下率は、治療群0.27±0.35点、対照群2.12±0.98点であり、有意な改善が認められた（平均差1.85点、P<0.001）。

【臨床へのインパクト】

CLN2病の進行を抑制する治療法として、脳室内セルリポナーゼアルファが有望である。本治療は運動・言語機能の維持に寄与する可能性があり、小児神経科領域での新たな治療選択肢となるだろう。ただし、脳室内デバイス関連の合併症（感染、デバイス不全）には注意が必要である。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。