IDH1変異再発・難治性AMLにイボシデニブ単剤、持続的な寛解と輸血非依存性を達成

【背景】

急性骨髄性白血病（AML）患者の6～10%にIDH1遺伝子変異が認められ、予後不良因子とされています。イボシデニブは変異型IDH1を標的とする経口阻害剤であり、再発・難治性IDH1変異AMLに対する有効性と安全性が期待されていました。

【結果】

再発・難治性IDH1変異AML患者125例において、イボシデニブ500mg/日単剤投与で、完全寛解または部分的血液学的回復を伴う完全寛解率は30.4%（95%CI 22.5-39.3）でした。完全寛解率は21.6%（95%CI 14.7-29.8）で、これらの奏効期間中央値はそれぞれ8.2ヶ月、9.3ヶ月でした。

【臨床へのインパクト】

IDH1変異を有する再発・難治性AML患者に対し、イボシデニブ単剤療法が新たな治療選択肢となる可能性が示されました。この治療により、輸血非依存性の獲得や、一部の患者では分子学的寛解も達成され、QOL向上や感染症リスク低減に寄与すると考えられます。今後の診療では、IDH1変異の検査がより重要になるでしょう。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。