遺伝性血管性浮腫の予防に経口プラスマカリクレイン阻害薬BCX7353が有効、発作頻度を7割以上抑制

【背景】

遺伝性血管性浮腫（HAE）はC1インヒビター遺伝子変異によるカリクレイン-ブラジキニン経路の過剰活性化で発症し、生命を脅かす疾患です。経口プラスマカリクレイン阻害薬BCX7353はHAE発作予防に有効な可能性があり、その効果が検証されました。

【結果】

HAE患者77名を対象としたプラセボ対照試験の結果、BCX7353 125mg以上の1日1回経口投与群では、プラセボ群と比較して確認された血管性浮腫発作率が有意に低く、125mg群では73.8%の差が認められました（P<0.001）。生活の質スコアも125mgおよび250mg群で有意に改善しました（P<0.05）。

【臨床へのインパクト】

遺伝性血管性浮腫の予防薬として、1日1回経口投与可能なBCX7353は新たな治療選択肢となる可能性があります。発作頻度の大幅な減少と生活の質の改善は患者のQOL向上に大きく貢献すると考えられます。主な副作用は軽度の消化器症状であり、忍容性も良好なため、今後のHAE診療ガイドラインに推奨される可能性も示唆されます。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。