腱滑膜巨細胞腫にCSF1R阻害薬ペキシダルチニブ、手術不能例に治療選択肢となるか
【背景】
腱滑膜巨細胞腫（TGCT）は稀な局所浸潤性腫瘍で、CSF1を過剰発現する。標準治療は手術だが、全身療法は未承認。手術が困難なTGCT患者に、CSF1受容体阻害薬ペキシダルチニブが有効な全身治療選択肢となるか評価した。
【結果】
手術非適応の症候性進行TGCT患者120名を対象とした第3相試験において、ペキシダルチニブ群（n=61）はプラセボ群（n=59）と比較し、25週時点のRECISTによる奏効率が有意に高かった（39% vs 0%、絶対差39% [95% CI 27-53]、p<0.0001）。
【臨床へのインパクト】
ペキシダルチニブは、手術困難な重度TGCT患者に対し、堅牢な腫瘍反応と症状・機能改善を示す初の全身療法となる。ただし、混合型または胆汁うっ滞性肝毒性がリスクとして特定されており、投与時には肝機能モニタリングが不可欠となるだろう。本薬剤が承認されれば、TGCTの治療選択肢が広がる可能性がある。
本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。
