ゲノム編集同種CAR-T細胞UCART19、小児・成人B-ALLに有効性示す
【背景】
従来のCAR-T細胞療法は自家細胞を使用するため製造に時間を要し、適応が限られていた。ゲノム編集同種CAR-T細胞は即時使用可能で、より多くの患者に治療機会を提供できる可能性がある。本研究は、再発・難治性B細胞性急性リンパ性白血病（B-ALL）の小児および成人を対象に、UCART19の安全性と抗白血病活性を評価した。
【結果】
21例中19例（91%）にサイトカイン放出症候群を認め、3例（14%）はグレード3-4であった。28日後の完全奏効または不完全な血液学的回復を伴う完全奏効は14例（67%）に認められた。アレムツズマブ非投与群ではUCART19の増殖や抗白血病活性は認められなかった。6ヶ月無増悪生存率は27%、全生存率は55%であった。
【臨床へのインパクト】
本研究は、ゲノム編集同種CAR-T細胞が侵攻性白血病に対して実行可能であることを初めて示し、UCART19が管理可能な安全性プロファイルと抗白血病活性を持つことを明らかにした。自家CAR-T療法が利用できない、または急速に進行する疾患の患者に対し、UCART19が新たな治療選択肢となる可能性を示唆しており、将来的に日本の臨床現場での治療選択肢を拡大する可能性がある。
本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。
