ATTRアミロイドーシスにCRISPR-Cas9遺伝子編集、血清TTRを大幅減少
【背景】
トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRアミロイドーシス）は、ミスフォールドしたトランスサイレチン（TTR）が神経や心臓に蓄積し、生命を脅かす進行性の疾患です。血清TTR濃度を低下させる治療法が求められています。
【結果】
遺伝性ATTRアミロイドーシス患者6名を対象とした第1相試験で、NTLA-2001の単回投与は軽度な有害事象のみでした。0.1 mg/kg群では血清TTR濃度が平均52%（47～56%）、0.3 mg/kg群では平均87%（80～96%）と、用量依存的に低下しました。
【臨床へのインパクト】
本研究は、CRISPR-Cas9システムを用いたin vivo遺伝子編集が、遺伝性ATTRアミロイドーシス患者の血清TTR濃度を安全かつ効果的に低下させる可能性を示しました。将来的には、既存のTTR安定化薬やサイレンシング薬に代わる、あるいは併用する新たな治療選択肢として、診療ガイドラインや処方パターンに大きな影響を与える可能性があります。
本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。
