VHL病に伴う腎細胞癌にHIF-2α阻害薬ベルズチファンが有効、複数病変にも効果
【背景】
フォン・ヒッペル・リンドウ（VHL）病患者は、VHL遺伝子不活性化によるHIF-2αの恒常的活性化のため、腎細胞癌の発生率が高い。本研究は、VHL病関連腎細胞癌に対するHIF-2α阻害薬ベルズチファンの有効性と安全性を評価した。
【結果】
ベルズチファン投与後、中央値21.8ヶ月の追跡期間で、腎細胞癌の客観的奏効率は49%（95%CI 36-62）だった。膵病変では77%（61例中47例）、中枢神経系血管芽腫では30%（50例中15例）で奏効が認められた。網膜血管芽腫の全例（12例中16眼）で改善がみられた。主な有害事象は貧血（90%）、疲労（66%）で、大半がグレード1または2だった。
【臨床へのインパクト】
VHL病関連腎細胞癌に対し、HIF-2α阻害薬ベルズチファンが有効であることが示された。腎細胞癌だけでなく、VHL病に伴う膵病変や中枢神経系血管芽腫、網膜血管芽腫にも効果が認められており、VHL病患者の複数病変に対する新たな治療選択肢となる可能性がある。主に軽度から中等度の有害事象で、忍容性も良好と評価され、今後のVHL病の治療戦略に影響を与える可能性がある。
本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。
