デュシェンヌ型筋ジストロフィー後期患者への心臓由来細胞静注療法、上肢機能低下抑制に有効か

【背景】

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は骨格筋・心筋障害が進行する難病です。心臓由来細胞（CDC）はDMDモデルで筋機能改善を示しており、本研究は後期DMD患者におけるCDCの安全性と有効性を検証しました。

【結果】

後期DMD患者26名を対象に、CDCまたはプラセボを3ヶ月ごとに計4回静注。12ヶ月時点の上肢機能評価（PUL 1.2）中央レベル肘スコアのベースラインからの変化は、CDC群がプラセボ群より有意に良好でした（差2.6ポイント、95%CI 12.7-59.7、p=0.014）。重篤な有害事象や死亡は認められませんでした。

【臨床へのインパクト】

本研究は、DMD後期患者においてCDC静注療法が上肢機能の低下抑制に有効かつ安全である可能性を示唆しました。心機能・構造の改善も観察されており、将来的にDMDの骨格筋および心筋症に対する新たな治療選択肢となる可能性があります。ただし、長期的な効果持続性や安全性については、さらなる大規模な延長試験での確認が必要です。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。