遺伝性血管性浮腫に対するプレカリクレイン阻害薬ドニダロルセン、発作頻度を有意に抑制

【背景】

遺伝性血管性浮腫（HAE）は、予測不能な再発性浮腫を特徴とし、生活の質を著しく低下させ、時に致死的となる。アンチセンスオリゴヌクレオチドによる血漿プレカリクレイン産生選択的阻害薬ドニダロルセンが、HAE発作頻度と疾患負担を軽減するかを検討した。

【結果】

HAE患者20名が登録され、ドニダロルセン群14名、プラセボ群6名に割り付けられた。月間平均発作率は、ドニダロルセン群で0.23（95% CI, 0.08-0.39）、プラセボ群で2.21（95% CI, 0.58-3.85）であり、ドニダロルセン群で有意に低かった（平均差 -90%, 95% CI, -96 to -76; P<0.001）。

【臨床へのインパクト】

この小規模な第2相試験において、ドニダロルセンはHAE患者の発作頻度をプラセボと比較して有意に減少させ、生活の質の改善も示唆された。HAEの新たな治療選択肢として、今後の大規模試験の結果が待たれる。既存治療でコントロールが不十分な患者や、治療選択肢の限られる患者にとって、発作予防の新たなアプローチとなる可能性がある。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。