血友病Bに遺伝子治療FLT180a、低用量で凝固第IX因子持続正常化

【背景】

血友病B患者は凝固第IX因子（FIX）が欠乏し出血リスクが高い。既存治療は定期的なFIX補充が必要であり、より簡便で効果的な治療法が求められていた。FLT180aは肝臓指向性AAV遺伝子治療薬であり、FIXレベルを正常化する可能性が期待されている。

【結果】

重症/中等症血友病B患者10名にFLT180aを単回投与。中央値27.2ヶ月の追跡期間で、9名にFIX活性の持続が認められた。5名が正常域（51-78%）、3名が23-43%、1名が260%に達した。有害事象の約10%がFLT180a関連で、肝アミノトランスフェラーゼ上昇が最も多かった。

【臨床へのインパクト】

FLT180aは低用量で血友病B患者のFIXレベルを正常域に持続させ、FIX補充療法からの離脱を可能にする可能性が示唆された。ただし、免疫抑制剤（グルココルチコイド±タクロリムス）の併用が必須であり、肝機能障害や高FIXレベルによる血栓症リスクへの注意が必要となる。今後の実臨床導入には長期安全性と最適な免疫抑制プロトコルの確立が課題となる。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。