遺伝性血管性浮腫の急性発作に経口セベトラルスタット、プラセボ対照第2相試験

【背景】

遺伝性血管性浮腫（HAE）の急性発作には効果的なオンデマンド治療が推奨されている。本研究は、新規経口血漿カリクレイン阻害薬セベトラルスタットのHAE急性発作に対するオンデマンド治療としての有効性と安全性を評価することを目的とした。

【結果】

セベトラルスタット600mg単回投与は忍容性が高く、血漿カリクレイン活性を迅速に抑制した。主要評価項目である「12時間以内の従来の治療薬使用までの時間」は、セベトラルスタット群でプラセボ群と比較して有意に延長した（第1四分位点: >12時間 vs 8.0時間、p=0.0010）。重篤な有害事象や有害事象による中止はなかった。

【臨床へのインパクト】

経口セベトラルスタットはHAE急性発作に対する迅速な症状緩和と従来の治療薬使用までの時間の延長を示し、忍容性も良好であった。現在のHAE治療は注射製剤が主であるが、本薬剤が実用化されれば、患者の自己管理が容易になり、治療選択肢が広がる可能性がある。今後の第3相試験の結果次第では、日本のHAE診療ガイドラインにも影響を与える可能性がある。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。