リアルワールドデータにおける治療効果の異質性評価、個別化医療推進への指針

【背景】

患者ケアから得られるリアルワールドデータ（RWD）の利用が増加し、患者のサブポピュレーションや個別の患者に対する臨床意思決定に役立つエビデンス生成の機会が拡大している。特に、治療効果の異質性（HTE）の特定が重要性を増している。

【結果】

リアルワールドデータを用いたHTE分析の4つの主要目標を提案した。これらは、サブグループ効果の確認、HTEの程度の記述、臨床的に重要なサブグループの発見、および個々の効果の予測である。ランダム化比較試験のHTE議論に加え、観察研究における方法論的考察を示した。

【臨床へのインパクト】

RWDを活用したHTE分析は、個別化医療の推進に不可欠なツールとなる。特定の患者サブグループに対する治療効果の差異を明確にすることで、医薬品の承認後安全性評価や保険償還決定の根拠を強化し、より的確な治療選択を支援する。将来的には、患者個々の治療反応予測に繋がる可能性がある。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。