鎌状赤血球症遺伝子治療は費用対効果に難、公平性重視で有用か

【背景】

鎌状赤血球症（SCD）に対する遺伝子治療は根治の可能性を秘めるが、従来の費用対効果分析（CEA）では治療による格差是正効果を評価できない。本研究は、公平性を考慮したDCEAを用いて遺伝子治療の費用対効果を評価した。

【結果】

遺伝子治療のICERは176,000ドル/QALY（SCD全体）であった。従来のCEA基準では費用対効果は低いとされ、遺伝子治療の費用が179万ドル未満であればCEA基準を満たす。公平性を重視するDCEA基準では、不平等回避パラメーターが0.90であれば遺伝子治療が推奨される。

【臨床へのインパクト】

SCD遺伝子治療は、米国医療システムにおいて従来の費用対効果分析では高額と判断された。しかし、健康格差是正の観点から公平性を重視するDCEA基準を適用すれば、その価値は再評価される可能性がある。日本においても、高額な新規治療の導入を検討する際、単なる費用対効果だけでなく、治療がもたらす社会的な公平性向上という側面も考慮する必要性を示唆する。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。