ATTR心アミロイドーシス患者の機能維持にパチシラン投与が有効、12ヶ月試験

【背景】

トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR心アミロイドーシス）は進行性心筋症を呈し、生命予後を悪化させる。肝臓でのトランスサイレチン産生を抑制するRNAi治療薬パチシランの有効性が期待されていた。

【結果】

パチシラン群ではプラセボ群と比較して、12ヶ月時点の6分間歩行距離の低下が抑制された（中央値差14.69m、95%CI 0.69〜28.69、p=0.02）。KCCQ-OSスコアもパチシラン群で改善し、プラセボ群で低下した（最小二乗平均差3.7点、95%CI 0.2〜7.2、p=0.04）。

【臨床へのインパクト】

この結果は、ATTR心アミロイドーシス患者の機能維持において、パチシランが新たな治療選択肢となる可能性を示唆する。特に、6分間歩行距離の維持は患者のQOL向上に直結するため、日本の臨床現場でも患者の身体活動度維持を目的とした治療として検討される可能性がある。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。