滲出型加齢黄斑変性に対する遺伝子治療薬RGX-314の網膜下投与、単回投与でVEGF抑制持続

【背景】

滲出型加齢黄斑変性（nAMD）では抗VEGF薬の頻回注射が必要だが、治療中断による視力低下が課題。単回投与でVEGFを継続的に抑制する新規治療薬が求められていた。RGX-314はアデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療薬であり、VEGF-A抗原結合フラグメントを発現させることで持続的なVEGF-A抑制が期待される。

【結果】

nAMD患者42名にRGX-314を網膜下投与し、2年間追跡した。重篤な有害事象は13名中20件で、1件（高用量群）がRGX-314との関連が示唆された（黄斑色素変化と重度視力低下）。6×10^10ゲノムコピー以上の用量で、房水中のRGX-314タンパク質濃度が持続し、ほとんどの患者で追加の抗VEGF注射なしにBCVAと中心網膜厚が安定または改善した。

【臨床へのインパクト】

RGX-314の網膜下投与は、臨床的に認識される免疫反応なく概ね忍容性が良好であった。単回投与で持続的なVEGF-A抑制効果を示し、滲出液のコントロール、視力維持、治療負担軽減の可能性を秘めている。本研究結果は、nAMD患者におけるRGX-314のピボタル試験の基盤となるものであり、将来的にnAMDの治療選択肢を大きく変える可能性がある。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。