成人NF1の症候性神経線維腫に対しセルメチニブが客観的奏効率を改善、安全性も既報通り

【背景】

成人1型神経線維腫症（NF1）に合併する症候性・切除不能な叢状神経線維腫に対する承認された治療法は現在世界的に存在しない。本研究は、この成人NF1患者におけるセルメチニブの有効性と安全性を評価することを目的とした。

【結果】

セルメチニブ群の客観的奏効率は20%（14/71例、95%CI 11.2～30.9）であり、プラセボ群の5%（4/74例、95%CI 1.5～13.3）と比較して有意に高かった（p=0.011）。奏功までの期間中央値は3.7ヶ月と迅速であった。慢性疼痛のベースラインスコアが3以上だった患者では、セルメチニブ群でプラセボ群よりも疼痛スコアの改善傾向がみられた。

【臨床へのインパクト】

成人NF1の症候性・切除不能な叢状神経線維腫に対し、セルメチニブはプラセボと比較して有意な客観的奏効率を示し、安全性プロファイルも既報と一致していた。腫瘍体積の減少、慢性疼痛や突出痛の軽減、鎮痛薬使用量の減少、疼痛による生活への支障の改善が認められたことから、成人NF1患者の治療選択肢としてセルメチニブが加わる可能性を示唆する。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。