ランダム招待単群試験（RISAT）で実臨床のランダム化エビデンス創出、早期承認の質向上へ

【背景】

単群試験は治療の実現可能性や効果を検討するが、参加者の便宜的抽出による一般化可能性の低さや比較エビデンスの質の悪さが課題だった。本研究は、これらの課題を克服し、より質の高いエビデンスを提供するRISATを提案する。

【結果】

RISATは、研究同意済みのリアルワールドデータ（RWD）基盤から無作為に招待された参加者に介入を提供し、招待者全員を追跡する。任意で非招待者と比較することで、従来の単群試験より高い一般化可能性と質の高い比較エビデンスが得られる。既存のRWD基盤を活用するため、追加コストはごくわずかである。

【臨床へのインパクト】

RISATは、早期承認プロセスにおける医薬品の信頼性と妥当性を高め、より良い医療意思決定を可能にする。既存のRWD基盤を最大限に活用し、従来の単群試験よりも質の高いエビデンスを早期に生成できるため、日本の臨床現場での新規治療導入の判断材料として、より強固な根拠を提供しうる。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。