進行性褐色細胞腫・パラガングリオーマにHIF-2α阻害薬ベルズチファンが有効性示す

📚 掲載誌:N Engl J Med | 掲載日:2025-11-20 | DOI:10.1056/NEJMoa2504964

📄 原題:Belzutifan for Advanced Pheochromocytoma or Paraganglioma.

🔗 PubMed:PMID: 41124218

【背景】

進行性褐色細胞腫・パラガングリオーマの多くはHIF-2α経路の異常が関与しており、有効な治療法が限られています。HIF-2α阻害薬ベルズチファンが、これらの疾患に抗腫瘍活性を示す可能性が期待されていました。

【結果】

ベルズチファン投与群72例において、追跡期間中央値30.2ヶ月で客観的奏効率26%(95%CI 17-38)、病勢コントロール率85%(95%CI 74-92)でした。奏効期間中央値は20.4ヶ月、無増悪生存期間中央値は22.3ヶ月でした。24ヶ月時点の全生存率は76%でした。

【臨床へのインパクト】

進行性褐色細胞腫・パラガングリオーマに対するベルズチファンの抗腫瘍活性と持続的な奏効が示されました。本結果は、既存治療が限られるこれらの疾患に対する新たな治療選択肢となる可能性を強く示唆します。高血圧治療薬の減量効果も認められ、患者のQOL改善にも寄与するかもしれません。

本記事は AI(Gemini)が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。

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