ムコ多糖症II型に対する脳移行性酵素補充療法、髄液と尿のヘパラン硫酸を減少させる

【背景】

ムコ多糖症II型（MPS II）は進行性の多臓器・神経症状を呈する希少疾患で、脳移行性酵素補充療法tividenofusp alfaが末梢および神経症状の治療薬として開発されました。本研究は、この新規治療薬の安全性と有効性を評価することを目的としました。

【結果】

47名のMPS II患者が参加し、24週間の治療期間中に全例で有害事象が発生しました。最も頻繁なのは点滴関連反応で、発熱、蕁麻疹、嘔吐が40%以上の患者に認められました。髄液ヘパラン硫酸はベースラインから91%減少し、尿中ヘパラン硫酸は88%減少しました。

【臨床へのインパクト】

MPS II患者において、tividenofusp alfaは点滴関連反応を含む有害事象が高頻度で認められましたが、髄液および尿中のヘパラン硫酸を健常児レベルまで減少させる可能性が示唆されました。これはMPS IIの神経症状に対する新たな治療選択肢となる可能性があり、今後の大規模な無作為化比較試験の結果が注目されます。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。