全身型重症筋無力症に対するC5標的siRNAセムジシラン単剤および併用療法、第3相試験で有効性・安全性示す

【背景】

アセチルコリン受容体抗体陽性の全身型重症筋無力症（gMG）は、自己抗体による補体活性化が病態を駆動します。既存治療は抗体濃度低下や補体活性阻害を目的としますが、本研究では補体成分5（C5）を標的とするsiRNAセムジシランの有効性と安全性を評価しました。

【結果】

gMG患者284名を対象とした24週間の二重盲検期間で、主要評価項目であるMG-ADLスコアのベースラインからの変化は、セムジシラン単剤群で-4.5、プラセボ群で-2.2でした。プラセボ調整後のMG-ADLスコアの差は-2.3（95% CI -3.6 to -1.0; p=0.0005）であり、有意な改善を認めました。

【臨床へのインパクト】

セムジシランは、全身型重症筋無力症に対し単剤療法および併用療法ともに有効で、忍容性も良好でした。3ヶ月に1回の皮下投与という簡便な投与方法が、患者の治療アドヒアランス向上に貢献し、日本の臨床現場におけるgMG治療の新たな選択肢として期待されます。特に、既存治療で効果不十分な患者や、定期的な通院が困難な患者にとって有用な治療法となる可能性があります。

本記事は AI（Gemini）が PubMed 上の英語 Abstract を要約したものです。臨床判断には必ず原著をご確認ください。